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知否200万美元!史上最贵药物原来是他们的救命药九龙图库90jpg九


发布日期:2019-11-09 03:15   来源:未知   阅读:

  啥?治一次病要200多万美元?对,你没听错,堪称史上最昂贵的治疗方法横空出世,而且这只是单次治疗费用。听到这个价格小编都觉得生无可恋了。

  它就是瑞士制药公司诺华(Novartis)研发的脊髓性肌萎缩(简称SMA)基因治疗药物Zolgensma。这种药物已获得美国官方的批准,其一次性治疗价格达到创纪录的212.5万美元。

  美国食品和药物管理局(FDA)是在近日对Zolgensma发出绿色通行证的,这种药物适用于两岁以下患有SMA的儿童,其中也包括了那些尚未出现症状的儿童。这意味着它涵盖了患有最致命遗传性疾病的婴儿群体,以及那些日后可能出现这种症状的婴儿群体。

  SMA是导致婴儿死亡的一种主要遗传性疾病。那些出生时就伴有最严重的1型SMA疾病的婴儿通常会在几个月内出现瘫痪、呼吸困难和死亡。每10000名活产婴儿中大约就有一名患有SMA,其中50%至70%为最严重的1型SMA。

  该治疗方法是通过注射进行的,它使用了一种病毒为带有缺陷基因的婴儿提供正常的SMN1基因副本。洛杉矶儿科神经学家Emmanuelle Tiongson博士说:“对于患有最严重的SMA疾病的婴儿来说,这可能成为一种新的治疗方法。”他在一个延伸的研究项目中已经向患者提供了Zolgensma治疗。

  诺华的高管们为这个高昂的价格进行了解释,称一次性治疗比昂贵的长期治疗更有价值,而且长期治疗每年都要花费数十万美元。简单来说就是长痛不如短痛,只不过把长期的治疗费用一次性交付。

  临床与经济评论独立研究机构Icer在4月份的一篇综述中声称,诺华此前对Zolgensma人均500万美元的估值有点过高。但Icer最近表示,根据诺华额外的临床数据、FDA的批准以及上市价格等信息,它认为该药物的成本效益仍然在其上限之内。

  诺华表示,九龙图库90jpg九龙闪电图库看图目前为止它已经借助Zolgensma为150多名患者进行了治疗。该公司首席执行官Vas Narasimhan表示,如果Zolgensma在婴儿出生后不久就能够注射,那么它几乎可以治愈这种疾病。但数据显示,它的药效寿命仅为5年左右。诺华预计今年晚些时候将获得欧洲和日本的用药许可。

  Zolgensma将与Biogen公司的Spinraza产生竞争,后者是第一种获得批准的SMA治疗药物。Spinraza于2016年年底获得批准,患者需要每四个月进行椎管药物注射。其第一年的标价为75万美元,其后每年为37.5万美元。

  Icer认为Spinraza的定价也过高。据华尔街分析师预测,到2022年,Zolgensma的销售额将达到20亿美元。Spinraza去年的销售额达到了17亿美元,预计到2022年也将升至22亿美元。暴利十足的行业呀,当然这个价格对于大多数人来说,也只能望洋兴叹了。977944.com吴昌硕别具只眼地洞察到这一